基因编辑/ CRISPR

克里普尔克系统为其更加准确和有效地插入和关闭所需的特征，固化遗传疾病和增加作物产量的能力。它也是预示的最便宜，最快捷，最容易使用迄今为止的基因工程形式。 CRISPR，它代表集群定期间隙的短语重复，是一种天然的细菌防御系统。在流行的用法中，“CRISPR” (pronounced “crisper”) is shorthand for “CRISPR-Cas9.”在一系列细菌中发现，Crispr通过鉴定入侵病毒的DNA来防止细胞，以及由细菌（Cas9）制成的蛋白质，从病毒中切割零件以使其类似于一对DNA切割剪刀。

科学家成功地将CRISPR成功地瞄准并在精确地点编辑DNA。该技术可用于改变几乎任何生物的基因组。 CRISPR允许科学家删除和替换基因。当DNA链被破坏时，细胞的修复系统踢入休息时间。科学家可以通过在修复位点插入新的DNA序列来利用这一过程，从而改变基因序列。

信用： vox.

在下面的视频中， 冯张，在MIT的神经科学家在CRAP的发展中发挥了核心作用，解释了它是如何工作的：

#crispr. 可以以不同的方式应用于需要差异化规定的不同结果。如果还可以通过早期的育种方法或来自自然的结果获得，植物不应受生物技术规定。 @food_eu. @eaagrifood @politicourope. pic.twitter.com/wd1pwvzfyh.

—Euroseeds（@euroseedseu） 2019年7月25日

最近的突破 包括全新的基于CRISPR的基因编辑工具，其靶向RNA，允许遗传物质的瞬态变化，以及更精细的CRISPR基因编辑，可以改变单个DNA基本字母。其他CRISPR系统，如CRISPR-CAS1也在开发出来。

其他流行的基因编辑包括锌指核酸酶（ZFN），转录活化剂样效应基核酸酶（TALEN）和Meganuclases。 ZFN是可以设计成靶向特异性DNA序列的人工限制酶。 Talens是可用于切割特定DNA序列的限制酶。 Meganuclases正在归巢内切核酸酶，可用于替换，消除或修饰DNA的靶序列。对这些系统的调查将逐年预测CISPR，但CRISPR抓住了聚光灯，因为它更有效。

对于基因和基因组编辑系统，研究人员可以永久性地修饰活细胞和生物体中的基因，包括人胚胎，并且在未来，可以使可以在人类基因组中的精确位置来纠正突变，以治疗遗传原因疾病。使用实验室和人类疾病的动物模型的研究表明，该技术可以有效地校正与单一基因突变相关的遗传缺陷。实例包括囊性纤维化，白内障和美女贫血。

a 在人类的20次试验 已经开始或者会很快开始。几乎所有这些从个体的身体中移除细胞，编辑DNA，然后将细胞放回体内。 2017年8月，研究人员使用CRISPR来纠正引起疾病的突变 数十种可行的人类胚胎 首次。研究人员靶向了一种叫做myBPC3的基因的突变，这使心肌增厚 - 一种肥大心肌病，可能导致年轻人猝死，特别是运动员。实验程序 - 胚胎从未植入妇女的子宫争议改变人种种系。许多基因编辑宗教权利和活动家的怀疑论者对左侧的左侧是普遍的批评，使改变影响后代影响。

2017年11月，第一个人是 注射 使用基因编辑工具。科学家们注入了这个人’S血液与ZFNS，旨在治疗罕见的代谢障碍，称为猎人综合症。

克里普尔克 has also been used in the quest to transplant livers, hearts and other organs from pigs into humans. Researchers used CRISPR to create 基因编辑仔猪 清洁可能导致人类疾病的病毒。

[更多，阅读GLP对基因治疗的常见问题解答 这里 ]

植物遗传学家使用CRISPR以创建对作物和农场动物的各种新改变，包括 病毒性猪, 抗病木薯, 低麸质小麦 （那些患有乳糜泻的人可以吃）， 非褐色蘑菇, 低脂猪 更好地调节热量（更好地保护仔猪免受寒冷的天气，死亡原因）和具有高水平ω-3脂肪酸的油籽作物。科学家们使用了另一种基因编辑技术，Talens，创造 无角奶牛 （这使得奶牛互相伤害的可能性不太可能），具有较高品质的油和抗病稻米的大豆。

基因编辑类似于常规育种，但更快，更便宜，更精确。基因编辑之一’农业的主要优势在于它可能不太严格调节“first generation”基因工程，通常称为转基因生物。

这是因为基因编辑更准确，造成更少的“偏离目标效果”，因为它允许研究人员从物种内移动基因，而GMOS通常依赖于来自其他物种的基因。

基因驱动是一种自然现象，由此特定基因或一组基因的遗传有利地偏置，导致群体中的频率增加。基因驱动器可以通过各种机制出现，并且通过针对特定目的，使用基因编辑的基因编辑来提出科学家。这些包括防止携带病原体的昆虫的蔓延，例如传播疟疾，登革热，寨和其他疾病的蚊子。

以下是它的工作原理：该系统使用转基因的雄性蚊虫来提供新的基因以及将新序列从染色体对的一个成员复制到另一个成员的机制。换句话说，蚊子幼虫有一个只有父亲来的基因，但它既是父母和产妇副本。因此，即使是隐性基因也将表现为所有后代的特征。此外，后代将将基因和特征传播到他们自己的后代。由于蚊子的生命周期短，这意味着在夏天的过程中，我们可以在巴西雨林中改变特定蚊虫的整个人口，可能会擦除Zika疾病。 2016年8月，美国食品和药物管理局（FDA）发出了“发现没有显着影响”到生物技术公司Oxitec ’S计划将遗传修改的男性AEDES Aegypti蚊子释放到佛罗里达群体中。 

工程基因驱动也已经存在 建议的 控制侵入性物种，例如在新西兰吃濒临灭绝的鸟类鸡蛋的啮齿动物，以及消除作物中的除草剂和农药抗药性。

对基因驱动的担忧 包括在工程基因驱动过程中可能发生突变的可能性，这可以将不需要的性状与驱动器蔓延。一些其他疾病的传播可能会意外地促进。或者消除食物链中的联系可能会损害当地生态学。这也是合理的，这可能会发生一些东西，类似于引入 19世纪澳大利亚的兔子，由于缺乏掠夺者，人口爆炸的地方，对生态系统的重大后果。还担心工程化基因驱动可能超出其目标人群，导致对其他物种和生态系统的意外影响。

反生物技术活动家在包括Vandana Shiva，Jane Goodall和David Suzuki倡导使用基因驱动器。 2017年8月，他们加入了 其他激进的环境团体 发出良好的宣传 反对派声明 对基因驱动技术，写作：

鉴于明显释放种族灭绝基因进入自然界的明显危险，以及采取此类行动的道德含义，我们呼吁停止使用基因驱动技术的所有建议，但特别是在保护方面。

2016年，国家科学院发布了对数十项研究的广泛审查， 关于非人体生物中基因驱动的报告，这概述了许多潜在风险，但敦促更多的研究，并对“高度控制的实地试验”进行了谨慎的绿灯。一些研究结果结论，其中包括：加利福尼亚大学，圣地亚哥和哈佛的同事研究人员 创建了一个数学模型 对于CRISPRS可能的成功，结论是在野外的基因驱动中可能具有显着性的侵略性，将新的基因传播到其目标人口之外 - 可能意味着现实世界中的实验在该技术的本阶段是案例的案例危险。发展。

自己的生物学，也称为“生物攻击”或“DIY Bio”，是人们在传统研究机构外面试验生物技术研究和开发方法的运动。一些“生物冲击者”正在尝试使这些方法更容易，更容易进入，因此即使是非科学家也可以使用它们。由于其相对容易部署，甚至可以由高中生进行CRISPR实验。

DIY生物运动的一个中心方面一直是实验室空间和设备的共享，以及数据和方法。最可达的生物破碎形式之一是通过工程微生物或植物。实验范围从使用质粒产生荧光细菌，使用细菌中的光控制基因表达，甚至使用CRISPR以工程师的细菌或酵母的基因组。一些生物冲击者已经开始销售允许您的套件 在家里使用CRISPR。作为Indiegogo Crowd-Funding项目的一部分创建的一个套件，由Biohacker Josiah Zayner获得130美元。

担心CRISPR可能会不会因预期的区域而无意中改变基因组的区域。这些被称为“偏离目标效果”。担心是Crisprp可以改变有益基因，例如禁用肿瘤抑制基因或激活导致癌症的基因。另一个问题是，因为没有两个人’S基因组是相同的，鉴定个体中的脱靶效果可能是不可能的。研究人员试图预测使用基于Web的算法可能发生的基因组脱靶效果的位置，但是担心这种方法不够准确。

2017年5月，一篇在杂志上发表的文章 自然方法 报道了使用CRISPR编辑基因组的小鼠中的令人惊出的偏移突变数。但是，专家们 浊音怀疑 发现的发现是因为使用了两只小鼠并且使用了不寻常的方法。科学家正在通过开发CRISPR系统中使用的CAS9酶的更精确变体来解决这些问题。已经显示出一些这些酶以改善实验室中的人体组织中的靶向。研究人员还专注于开发方法，以更有效地定位他们研究的动物中的脱靶突变。